Pada separuh pertama 2023, FDA meluluskan sejumlah 36 BLA (Permohonan Lesen Biologi) dan NDA (permohonan ubat baharu), termasuk 10 BLA dan 26 NDA. CDER (Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah) dan CBER (Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologis) juga akan menghadapi tarikh PDUFA (Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi) untuk beberapa permohonan pada separuh kedua tahun ini, yang mengandungi beberapa perkara yang menarik. .
01
Zuranolone
- Dibangunkan oleh: Biogen dan Sage
- Petunjuk: gangguan kemurungan utama dan kemurungan selepas bersalin
- Tarikh PDUFA: 5 Ogos 2023
Rajah 1. Formula struktur Zuranolone, sumber: Data Yakudo
Zuranolone, dibangunkan bersama oleh Biogen dan Sage Therapeutics, berpotensi menjadi terapi bertindak pantas pertama untuk gangguan kemurungan utama (MDD) dan kemurungan selepas bersalin (PPD).
Zuranolone ialah steroid neuroaktif yang bertindak sebagai modulator ortosterik reseptor GABA-A dan telah menunjukkan peningkatan yang pantas dan berterusan dalam gejala kemurungan dalam kajian klinikal. Dalam percubaan PPD Fasa III, zuranolone mencapai titik akhir utama dan titik akhir sekunder utama pengurangan ketara secara statistik dalam gejala kemurungan berbanding plasebo. zuranolone juga memenuhi titik akhir utama dan titik akhir sekunder utama dalam percubaan MDD Fasa IIInya, mencapai pengurangan ketara secara statistik dalam gejala kemurungan selepas tiga hari dos.
Perkara yang paling menarik untuk Zuranolone adalah daripada permulaan tindakannya yang cepat, yang amat penting untuk tanda-tanda seperti kemurungan besar dan kemurungan selepas bersalin. Jika diluluskan, ini akan menjadi kursus 14-hari pertama rawatan kemurungan di pasaran. Rejimen rawatan semasa untuk gangguan ini adalah jangka panjang, menghasilkan keberkesanan dalam 6-8 minggu.
FDA menerima Permohonan Ubat Baru (NDA) Zuranolone pada bulan Februari dan memberikannya semakan keutamaan.
02
Tecentriq
- Organisasi: Roche
- Petunjuk: Kanser paru-paru bukan sel kecil (NSCLC)
- Tarikh PDFUA: 15 September 2023
Rajah 2. Gambar rajah skema Tecentriq, sumber: data feri dadah
Roche sedang berusaha untuk mendapatkan kelulusan untuk menyasarkan formulasi subkutaneus ubat kelas beratnya, terapi anti-PD-(L)1 Tecentriq (atelizumab, atezolizumab), kepada pesakit yang menghidap kanser paru-paru bukan sel kecil (NSCLC).
Data daripada kajian IMscin001 Fasa III, yang dilaporkan pada Ogos 2022, menunjukkan bahawa formulasi subkutaneus Tecentriq adalah tidak lebih rendah keberkesanannya kepada infusi intravena pada pesakit dengan NSCLC lanjutan. Rumusan subkutaneus Tecentriq mengurangkan masa rawatan kepada beberapa minit, berbanding sehingga sehingga satu jam untuk infusi intravena.
Kelulusan formulasi subkutaneus Tecentriq boleh bermakna lebih eksklusif pasaran untuk Tecentriq hingga 2032.
03
Patisiran dan Eplontersen
- Organisasi: Alnylam dan Ionis/AstraZeneca
- Petunjuk: AATR (transthyretin amyloidosis) cardiomyopathy dan ATTR polyneuropathy
- Tarikh PDUFA: 8 Oktober 2023 dan 22 Disember 2023
Ruang petunjuk ATTR boleh menerima dua kelulusan FDA baharu pada suku keempat tahun ini, dengan pesaing bersama Alnylam dan Ionis/AstraZeneca kedua-duanya secara agresif mengejar petunjuk baharu.
Pada bulan Oktober, FDA akan memutuskan kelulusan tambahan untuk patisiran untuk kardiomiopati berkaitan ATTR, dan pada bulan Disember, Ionis dan eplantersen AZ akan disemak untuk polineuropati ATTR (ATTRv-PN).
Patisiran ialah terapi RNAi yang telah diluluskan untuk rawatan ATTRv-PN di bawah nama dagangan Onpattro, yang telah diluluskan pada 2018. Dalam ATTR dengan kardiomiopati serentak, patisiran menunjukkan kesan yang baik terhadap fungsi dan kualiti hidup berbanding plasebo selepas 12 bulan daripada susulan.
Sementara itu, Ionis dan AZ sedang mencari untuk menembusi pasaran ATTR dengan eplantersen ubat antisense mereka. Dalam percubaan Fasa III, 47 peratus pesakit yang mengambil eplantersen ini menunjukkan peningkatan dalam neuropati.
04
Lifileucel
- Organisasi: Iovance
- Petunjuk: Melanoma lanjutan
- Tarikh PDUFA: 25 November 2023
Rajah 5. Gambarajah skematik mekanisme tindakan lifileucel, sumber: Data Yakudo
Terapi sel limfosit penyusupan tumor (TIL) di kaunter semakin mendapat momentum dalam rawatan melanoma, tetapi setakat ini, tiada syarikat yang berjaya mencapai garisan dalam bidang ini. Satu kejayaan dalam keadaan ternganga ini boleh berlaku pada November ini, apabila FDA akan membuat keputusan mengenai ubat melanoma lanjutan Iovance Biotherapeutics, lifileucel.
Iovance memfailkan BLA dengan FDA pada bulan Mac. Selain berpotensi menjadi terapi sel sekali individu yang pertama untuk pesakit yang menghidap melanoma lanjutan, lifileucel akan menjadi rawatan pilihan untuk pesakit dengan melanoma yang tidak boleh direseksi atau metastatik yang telah berkembang selepas terapi anti-PD-1/L1 sebelum ini. dan terapi yang disasarkan.
Lifileucel telah mencapai kadar remisi objektif 31 peratus pada lebih daripada tiga tahun susulan, dengan 42 peratus maklum balas berlangsung selama dua tahun atau lebih lama.